Gosti: Dragana Vidović, molekularni biolog, doktor biomedicinskih nauka, doktorirala je na Medicinskom fakultetu na Univerziteta u Luvenu u Laboratoriji za molekularnu virusologiju i gensku terapiju i Ana Pataki, sociolog, zastupnik prava pacijenata za retke bolesti i kancere u pedijatrijskoj populaciji, Co-creator & Host Rare&Share podkasta o retkim bolestima https://rareandshare.net/

Ideja ove epizode bila je da približimo značenje genske terapije opštoj populaciji i da istaknemo pozitivne primere genske terapije kod nas i svetu i kako je to uticalo na zajednicu pacijenata sa retkim bolestima. Poslušajte i saznajte šta je genska terapija, koji tipovi danas postoje, kako se razvijala ova mlada terapisjka disciplina, koja su bila njena ograničenja i kakvi su pozitivni primeri primene koja je veoma česta u oblasti retkih bolesti. Takođe, šta znači biti zastupnik prava pacijenata za retke bolesti i koliko je rana detekcija i mogućnost za pravovremenu primenu genske terapije važna za pacijente i članove njihovih porodica sa različitih društvenih aspekata. Pomenuli smo cistična fibroza kao prototip oboljenja koje bi trebalo da bude izlečivo genskom terapijom, zašto još uvek nije i kakve su nade za budućnost. Objasnili smo nevirusne (lipozomi) i virusne vektore i njihova tehnološka ograničenja za primenu u genskoj terapiji. Istakli smo koliko ja važna komunikacija izmedju lekara i razmena znanja u ovoj oblasti, šta za ceo region registar obolelih i baza retkih bolesti https://retkebolesti.com/ i koliko su važne konferencije koje organizuju udruženja pacijenata, a na kojima pacijanti mogu lekarima i donosiocima odluka preneti svoje potrebe i zahteve vezane za ekonomska ulaganja i dostupnost medicinskih procedura. Dali smo i objašnjenje zašto su genske terapije jako skupe i šta iza toga stoji, put od akademske zajednice preko farmaceutskih kompanija do korisnika genske terapije. Za kraj svetao pogled na budućnost primene genske terapije i važnost komunikacije na raznim nivoima za veću dostupnost genskih terapija kod nas.